2023 लेखक: Bryan Walter | [email protected]. अंतिम बार संशोधित: 2023-05-21 22:25
बिल गेट्स समर्थित बायोटेक स्टार्टअप एडिटास मेडिसिन अगले दो वर्षों के भीतर CRISPR / Cas9 मानव जीनोम निर्देशित संपादन तकनीक का नैदानिक परीक्षण शुरू करेगा। एमटेक सम्मेलन में कंपनी के सीईओ कैथरीन बॉस्ली ने इसकी घोषणा की, उन्हें एमआईटी टेक्नोलॉजी रिव्यू द्वारा रिपोर्ट किया गया था।
एडिटास ने जीन में त्रुटियों को ठीक करने की योजना बनाई है जो मनुष्यों में वंशानुगत बीमारियों का कारण बनती हैं। परीक्षणों के लिए, विशेषज्ञों ने एक दुर्लभ नेत्र रोग के रूपों में से एक को चुना है - लेबर की अमोरोसिस, जिसमें रेटिना की प्रकाश-संवेदनशील कोशिकाएं मर जाती हैं, दृष्टि के पूर्ण नुकसान तक। यह विकार ८०,००० में से केवल एक नवजात में होता है, लेकिन यह जीन थेरेपी से इलाज के लिए उपयुक्त है। सबसे पहले, एक निश्चित जीन में एक दोष जो रोग का कारण बनता है, पहले से ही ज्ञात है, और दूसरी बात, दवा वितरण के लिए आंख काफी सुविधाजनक अंग है। थेरेपी रोगग्रस्त कोशिकाओं में CRISPR / Cas9 प्रणाली के उत्पादन के लिए आवश्यक डीएनए ले जाने वाले वायरस के समाधान के रेटिना में एक इंजेक्शन होगी। CEP290 जीन से लगभग एक हजार न्यूक्लियोटाइड को हटा दिया जाएगा, जिसके बाद इसे सामान्य रूप से कार्य करना शुरू कर देना चाहिए।
CRISPR / Cas9 प्रणाली का आधार Cas9 nuclease है, जो क्षतिग्रस्त डीएनए टुकड़े को एक सामान्य से बदल देता है, और लक्ष्य RNA अणु, जो एंजाइम को जीनोम में उस स्थान को इंगित करने की अनुमति देता है जहां परिवर्तन करने की आवश्यकता होती है। ऐसी प्रणाली की मदद से, "टूटे हुए" जीन का संपादन अपेक्षाकृत सस्ता और सरल हो जाता है, जो इसे दवा के लिए एक आशाजनक उपकरण बनाता है। फिर भी, अब तक मनुष्यों में CRISPR / Cas9 के उपयोग का परीक्षण नहीं किया गया है (अव्यवहार्य भ्रूणों पर चीनी वैज्ञानिकों के निंदनीय प्रयोग के अपवाद के साथ)।
ऐसी चिकित्सा के विकास और नैदानिक परीक्षणों के लिए महत्वपूर्ण धन की आवश्यकता होती है। अगस्त में, एडिटास को निजी निवेशकों से $ 120 मिलियन मिले, जिनमें से मुख्य Bng0 था, जिसके सदस्यों में से एक बिल गेट्स हैं।
